就在20年前,几乎没有治疗多发性硬化症的方法。但是现在,研究已经建立了动力,发现和潜在的治疗方法总是不断涌现。我们在治疗多发性硬化症的症状方面走了多远,并且距治疗有多近?我们找到答案。
多发性硬化症(MS)是一种潜在的致残性疾病,会影响大脑和脊髓。在美国,约有40万人患有MS,全球约有210万人患有MS。
尚未完全了解驱动MS的确切机制。但是,许多研究人员认为,这种疾病是一种自身免疫性疾病,会侵袭大脑和脊髓中的髓鞘,即髓鞘周围的神经保护层,帮助神经信号从大脑传播到身体的其他部位。
随着时间的流逝,疾病会恶化或永久性损害神经。症状往往取决于受影响的神经和所造成的损害。虽然有些人可能会失去行走的能力,但其他人会经历更长的缓解期。
FDA最近批准的药物
目前,疾病缓解疗法(DMT)是减缓MS病程的最佳策略。DMT降低了复发或发作和加重发作的频率和严重程度,并减少了新病灶的发生,并减慢了残疾的进程。
近年来,可用的DMT数量迅速增加,现在有15种已被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于复发形式的MS,包括复发-释放型MS(RRMS)。其中一个也是第一个被批准用于原发性进行性MS(PPMS)的药物,而FDA已批准另一种用于继发性进行性MS(SPMS)的药物。
DMT库中最新添加的是ocrelizumab(Ocrevus)。
奥曲利珠单抗
FDA在2017年批准了具有开创性的新药用于复发性MS的治疗。该药物也是第一种被批准用于治疗PPMS的药物。一组研究人员进行的研究表明,ocrelizumab可以显着降低复发性MS的复发,并减缓PPMS中症状的进展。
与许多其他MS治疗一样,Ocrelizumab是一种免疫抑制剂。尽管大多数用于MS的药物靶向T细胞,但ocrelizumab靶向B细胞的一部分,而B细胞被认为在破坏髓磷脂中起作用。
RRMS的III期临床试验表明,与干扰素β-1a相比,ocrelizumab能够将复发率降低多达47%,使残疾减少多达43%,并减少了95%的脑部炎症性病变。
PPMS的III期临床试验发现,接受ocrelizumab或安慰剂治疗 12周后,安慰剂组的残疾进展为39.3%,而接受ocrelizumab的患者为32.9%。经过120周的治疗,定时25英尺步行使安慰剂的性能下降了55.1%,而ocrelizumab组的性能下降了38.9%。
与安慰剂组相比,接受奥珠单抗治疗的患者脑部病变更少,脑容量损失也更少。
MS药品管道中的最新创新
从实验室测试到上市,新药的开发可能需要10到15年的时间。每测试10,000种化合物,获得许可的治疗方法就少于一两种,其中许多因其安全性,质量和功效而被拒绝。
下面列出了处于临床试验最后阶段的一些疗法。如果药物在此阶段证明有效,则将I到III阶段的数据提交给FDA批准。只要
拉喹莫德
拉喹莫德是用于复发性MS的III期试验和用于PPMS的II期试验的实验药物。拉喹莫德可能会阻止免疫细胞到达大脑。研究表明,拉喹莫德具有抗炎和神经保护作用,并且可能影响某些细胞因子的水平,这些细胞因子是免疫细胞分泌的物质,并且会减少可进入大脑和脊髓的免疫细胞。
拉喹莫德的第三阶段研究表明
先进技术委员会
自体造血干细胞移植(AHSCT)背后的想法是“重新启动” MS患者的免疫系统。收集并储存源自人自身(自体)血液或骨髓的造血干细胞或造血干细胞。
在使用化疗药物消耗掉大部分免疫系统后,然后将储存的干细胞重新引入人体,新细胞进入骨髓,并在3至6个月内逐渐重建免疫系统。
英国伦敦帝国理工学院
然而,研究人员强调,由于积极的化学疗法的介入,该治疗具有很大的风险。
MD1003
MD1003(高剂量生物素)正在III期临床试验中用于原发性和继发性进行性MS。该药物是生物素的高度浓缩形式-建议每日摄入量的10,000倍-可以激活参与细胞生长和髓鞘生成的酶。高剂量的生物素可能促进髓磷脂修复。
研究者
西波尼莫德
Siponimod正在开发用于SPMS。该药物通过将T细胞和B细胞捕获在人体的淋巴结中而起作用,从而阻止它们进入大脑和脊髓并损害髓磷脂。
在一项III期试验中,与安慰剂相比,发现西泊尼莫德在治疗3个月时可将残疾进展的风险降低21%,在6个月时可将其降低26%。还显示该药物可减少经历的复发次数和脑萎缩或萎缩。
最近的MS治疗研究
MS治疗研究正在迅速发展。最近的研究发现强调了新的研究领域,潜在的原因为治疗开辟了新的目标,以及应对疾病进展和症状的新疗法。
抵抗训练
据研究由奥胡斯大学和奥尔胡斯大学医院,无论是在丹麦,南丹麦大学和大学医学中心Hamburg-Eppendorf酒店在德国,而认知训练有助于减少MS的认知症状,阻力训练可以保护神经系统,因此减慢了MS的进程。
研究结果表明,体育锻炼可以缓解某些MS症状,包括行动不便和过度疲劳。
奥尔胡斯大学公共卫生系的乌尔里克·达尔加斯教授说:“在患有MS的人中,大脑萎缩的速度明显快于正常人。” “药物可以抵抗这种发展,但是我们看到了一种趋势,那就是训练可以进一步使已经接受药物治疗的患者的大脑萎缩最小化。此外,我们看到,响应于训练,几个较小的大脑区域实际上开始增长。”
抗氧化剂
来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的研究人员称,一种名为硫辛酸的非处方抗氧化剂可能在SPMS的治疗中具有重要价值。
他们的研究表明,与安慰剂相比,使用硫辛酸可以减缓全脑萎缩的速度,可提高68%。作为比较,最近批准的ocrelizumab在减缓原发性进展型MS的全脑萎缩率方面比安慰剂提高了18%。
肠道微生物
来自明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的研究人员
梅奥诊所的肠胃病学家约瑟夫·默里(Joseph Murray)博士说:“这是一个早期发现,但有待进一步研究。” “如果我们能够利用人体中已经存在的微生物来治疗肠道以外的人类疾病,那么我们可能进入了医学的新时代。我们正在将虫子视为药物。”
MS的治疗方法即将到来吗?
到目前为止,尚无治愈MS的方法。但是,我们正处于关键时刻,研究人员正在朝着无MS的世界取得重大进展和突破性解决方案。
如今,正在开发比以往任何时候都多的MS治疗方法,而且该疾病的诊断速度更快,可以及早治疗以减慢疾病活动。
人们对MS的所有相关症状以及如何管理它们以改善生活质量有了更深入的了解。此外,科学家已经确定了使个体更易患MS的风险因素,这可能会导致预防该疾病的新方法。
研究人员在保护神经系统免受MS相关损害的测试方法方面取得了进展。这些策略包括使用已被FDA批准用于其他疾病的疗法。评估新型疗法以治疗所有形式的MS的临床试验也在进行中。
在了解MS中神经系统和细胞如何受损的过程中,科学家们利用他们的发现研究了旨在修复髓磷脂的疗法。在MS的小鼠模型中,研究人员已经开发出实验疗法,可以逆转麻痹并部分恢复髓鞘形成和肢体功能。
研究人员正在寻找线索,显示运动和康复如何改善某些功能,并可能有助于重建和重新连接大脑的某些区域。
研究发现了可改变的生活方式因素,例如吸烟,维生素D水平和肥胖症,可能会减少下一代MS的机会。而且,研究团队已经确定了影响人对MS易感性的基因变异。
所有这些线索和证据相结合,有助于研究人员了解MS的病因,如何开发改良的治疗方法以及如何预防该病。尽管尚无关于如何治愈MS的明确答案,但研究的进展和潜在的治疗途径可能有一天会为治愈该问题提供解决方案。