多巴胺的缺失是一种有助于控制运动的大脑化学物质，是帕金森病的主要标志之一。另一种是Lewy体内存在含有蛋白质α-突触核蛋白的有毒团块。

有毒的α-突触核蛋白团块会干扰大脑从储存它的小口袋或囊泡中使用多巴胺的能力。

华盛顿特区乔治敦大学医学中心（GUMC）的研究人员检查了单剂量尼罗替尼对参与试验的志愿者的影响。他们发现它减少了毒性α-突触核蛋白，阻止大脑利用囊泡中的多巴胺。

他们在一篇论文中报告了他们的研究结果，该论文现已发表在“ 药理学研究与展望 ”杂志上。

高级研究作者，GUMC翻译神经治疗计划的科学和临床研究主任Charbel Moussa博士表示，他们的研究结果“对于现在用于治疗帕金森病的任何药物都是前所未有的”。

“我们检测到大脑中的药物会产生多种效应，”他补充说，“包括改善多巴胺代谢 - 减少炎症和毒性α-突触核蛋白。”

II期临床试验不会在一年内完成，因此现在说这种药对帕金森病患者的安全性或有效性还为时过早。

这项早期研究的目的是找出单剂量的药物如何改变大脑的生物化学及其机制。
 

帕金森病和多巴胺

帕金森病是一种主要影响运动并随时间恶化的大脑状况。主要症状是僵硬，颤抖，协调和平衡受损，以及行走和说话困难。

帕金森病患者也可能会出现思维和行为改变，疲劳，抑郁，睡眠和记忆中断，情绪变化，便秘，皮肤问题和泌尿问题。
 

根据帕金森基金会的统计，到2020年，美国将有近100万人患帕金森病。

这种疾病最常见于60岁以后，但也可能影响年轻人。

没有两个帕金森病患者会出现相同的症状和症状进展。检测或诊断疾病通常很困难，因为人们可以将一些变化归因于衰老。

穆萨博士解释说，在没有帕金森病的情况下，大脑中产生多巴胺的细胞将化合物释放到囊泡中。α-突触核蛋白有助于维持大脑中这些口袋中多巴胺的供应。
 

毒性α-突触核蛋白

然而，在帕金森病中，产生多巴胺的细胞开始产生一种无法完成这项工作的α-突触核蛋白的毒性形式。最终，这导致多巴胺细胞的故障然后死亡。

在他们的调查中，穆萨博士和他的团队发现，尼罗替尼的作用是促进免疫细胞处理有毒的α-突触核蛋白，使健康的形式继续其工作。

他们在接受单剂​​量治疗后，在试验中测试了志愿者的血液和脑脊液样本。

所有患有帕金森病的志愿者分为五组。其中4组接受了不同剂量的尼罗替尼，第5组接受了无害的安慰剂。

在脑脊液样本中，研究人员检查了多巴胺代谢物（多巴胺分解成的化合物）的水平，以及炎症反应的指标。更高水平的多巴胺代谢物表明大脑正在使用更多的多巴胺。

测试发现接受尼罗替尼治疗的患者与服用安慰剂的患者相比，多巴胺代谢物水平较高。

“当使用药物时，”穆萨博士解释说，“这些分解分子的水平迅速上升。”

研究人员发现，尼罗替尼增加多巴胺使用的最佳剂量为200毫克（mg），这也是显着增加对炎症免疫反应的剂量。这可能是因为免疫系统更积极地靶向并去除α-突触核蛋白的毒性形式。