神经退行性病症肌萎缩性侧索硬化症（ALS）影响控制大脑和脊髓中肌肉运动的神经细胞。

在ALS中，这些细胞会随着时间而恶化，逐渐导致整体衰弱，呼吸，说话和吞咽问题。

最终，该疾病导致完全瘫痪，呼吸衰竭和死亡。

ALS--也被称为Lou Gehrig氏病，以20世纪30年代被诊断为该病的着名棒球运动员命名 - 据估计在任何时候都会影响美国的2万多人。

此外，美国仅有6,000多人被认为每年都会接受ALS诊断。

目前，ALS无法治愈。目前的治疗方法延缓了疾病的进展，但并没有太大的进展。

美国食品和药物管理局（FDA）迄今已批准两种药物来治疗ALS：一种延长2-3个月的生命，但不改善症状，并且可以帮助延缓日常功能的下降。

然而，打破研究为更有效的ALS治疗带来了新的希望。由德克萨斯州休斯顿卫理公会神经病学研究所的联合主任，神经病学家斯坦利·H·阿佩尔博士领导的研究人员研究了免疫治疗对这种疾病患者的益处。

更具体地说，该团队向三名ALS患者注射了一种称为调节性T细胞（Tregs）的免疫T细胞。这是该疗法首次在人体内进行过调查。

研究结果发表在“ 神经免疫与神经炎症 ”杂志上。
 

研究Tregs在ALS中的作用

Tregs有助于延缓ALS的特征性炎症并加速疾病的进展。

“我们发现，”Appel博士指出，“我们的许多ALS患者不仅Tregs水平低，而且他们的Tregs功能不正常。”

因此，研究人员假设在三名ALS患者中增加Tregs水平会减缓该疾病。

“我们相信在这些患者中改善Tregs的数量和功能会影响疾病的进展，”Appel博士说。

 

参与者接受了称为白细胞分离术的程序。白细胞分离术通常用于治疗白血病患者，包括取出患者的血液，并通过一台将白血细胞与红细胞分开的特殊机器“过滤”出来。

在这种情况下，研究人员将Treg从红细胞中分离出来，并将它们扩大。之后，红细胞返回血液。

研究人员注意到，对于Tregs功能不正常的患者，一旦细胞出现在体外，他们就恢复正常。

在整个研究中，患者接受8次Treg注射，并且使用两种不同的ALS进展评定量表评估其疾病进展。
 

'从死刑到无期徒刑'

第一研究作者，休斯顿卫理公会神经科医生Jason Thonhoff博士详细介绍了研究结果和报告。他说：“任何时候，一个人约有1.5亿Treg在他们的血液中循环。”

“在这项研究中给予患者的每种Tregs剂量导致比正常水平增加约30％至40％，”Thonhoff博士补充道。

“我们相信，我们的结果表明，增加Treg水平是安全的，”Appel博士说。Thonhoff博士补充道，“在每轮四次输注Treg期间观察到疾病进展缓慢。”

“让我们吃惊的是，”他继续说道，“他们的ALS的进展急剧减慢，同时他们接受了正常运作的Treg输注。”
 

“我的希望是，这项研究将ALS从死刑改为无期徒刑，它不会治愈患者的疾病，但我们可以有所作为。”

Stanley H. Appel博士

Thonhoff博士对结果也非常满意，他对未来的治疗抱有希望。他说：“需要更大规模的研究来确定它是否是一种有效的治疗方法，但是作为ALS的临床医师和研究人员，我非常希望这些初步研究结果能够提供。”