囊性纤维化:现有药物可改善肺功能


时间:2019-03-25 12:26:21  次浏览 )

  研究人员表示,市场上已有的一种药物可以帮助那些受囊性纤维化影响的药物。

根据最近的一项研究,两性霉素是一种抗真菌药物,可能有助于囊性纤维化患者对抗这种疾病中易发生的慢性细菌性肺部感染。

“真正令人兴奋的消息是,两性霉素是一种已经批准并在市场上销售的药物,”伊利诺伊大学香槟分校研究负责人兼化学教授Martin D. Burke博士说。

这项研究发表在“ 自然 ”杂志上,概述了研究人员令人鼓舞的发现。

研究小组使用囊性纤维化患者的肺组织以及囊性纤维化动物模型,了解该药物如何驱动组织变化。

 

他们发现两性霉素引起肺组织的变化。

这些变化与改善肺功能有关,包括恢复pH水平,增加抗菌活性和改善粘度。

此外,他们解释说,人们可以直接将这种药物注入肺部,这样可以减少副作用。
 

囊性纤维化简述

出生时存在囊性纤维化。那些患有这种病症的人有一种有缺陷的蛋白质,会影响产生粘液和汗液的细胞,组织和腺体。

伴有囊性纤维化,粘稠的粘液会在受影响的器官中积聚。这可能导致这些区域的损坏或感染,这可能危及生命。

 

它还可能导致炎症,导致器官问题,如肺部或胰腺。

虽然囊性纤维化可以影响不同的器官系统,例如消化道,但肺中的囊性纤维化可以引起最严重的并发症。
 

厚厚的粘液会在人的肺部产生严重的问题,因为它不仅会引起呼吸问题,还会导致慢性细菌感染。

有治疗方法,但并不适合所有人。这是因为人们有不同类型的突变蛋白质,有些人根本不制造任何蛋白质,这可能使医生很难或不可能治疗。

 

患有囊性纤维化的人经常使用涉及松动粘液的治疗技术,并且可能已经学会了不同的呼吸和咳嗽方式。有些人服用处方药,如支气管扩张剂和粘液稀释剂。

治疗的主要目的是尽可能减缓肺病的进展。这是两性霉素可能进入的地方。
 

为什么抗真菌药物可能会有所帮助

伯克教授指出,两性霉素都有可能对所有患有囊性纤维化的人起作用,无论他们有什么类型的突变; 它即使没有蛋白质也可以起作用。

“我们不是试图纠正蛋白质或进行基因治疗 - 后者在肺部尚未发挥作用 - 我们使用的是一种小分子替代物,可以发挥缺失或缺陷蛋白质的通道功能。”

Martin D. Burke教授

这种治疗对于10%的患有囊性纤维化的人完全没有制造受影响的蛋白质特别有价值 - 目前,这些人对任何可用的治疗都没有反应。

科学家需要做更多的研究并开展人体临床药物试验,以便在医生为囊性纤维化患者提供这种治疗之前验证这些结果。


 
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